北京市衛健委日前公布2024年罕見病藥品保障先行區醫療機構“白名單”。北京協和醫院、北大醫院、北京兒童醫院、首兒所、宣武醫院、北醫三院、天壇醫院、北大人民醫院、積水潭醫院、解放軍總醫院第一醫學中心入選。

根據《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》，本市以臨床需求為導向，建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的罕見病藥品保障先行區“白名單”制度，旨在打通政府部門前置指導、進口企業保稅備貨、一次審批多次進口通關等罕見病臨床急需藥品臨時進口便利化保障通道。該制度包括醫療機構、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業3個“白名單”。對于納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，由選定的藥品進口企業保稅備貨，指定的醫療機構在國家批準的數量范圍內可根據臨床需求多次進口使用。來源可查、去向可追，推動“人等藥”向“藥等人”轉變。

醫療機構“白名單”由市衛健委組織遴選和認定，并實行動態調整。納入“白名單”的醫療機構，可在試點期間內結合臨床診療情況進行綜合研判，預估進口數量，直接向國家藥監局申請進口使用罕見病臨床急需藥品。

醫療機構可以自行或者委托藥品進口“白名單”企業，持國家藥監局批復分批辦理《進口藥品通關單》。每一次進口的藥品數量以及進口次數不受限制，但累計不得超過批復總數量。罕見病臨床急需藥品通關無需進行口岸檢驗。同時，醫療機構要制定臨床技術規范，明確藥品的臨床診治用途、患者群體、使用科室及醫生名單；建立專項管理制度，對醫師處方、用藥醫囑的適宜性進行審核，嚴格規范醫師用藥行為。（孫樂琪）